据印度刊物《the Indian express》报道称，两名患有自闭症谱系障碍 (ASD) 的儿童得到了印度新德里高等法院的许可，允许使用接受干细胞疗法来治疗他们的自闭症病情。
负责裁定的首席法官表示：“这两个患者如果停止目前正在进行的治疗，也不会对病情发展产生任何成效，因此允许他们继续接受干细胞的治疗。
那么干细胞治疗自闭症的原理是什么？临床治疗效果如何？这篇文章将为大家解答。
01自闭症的发病特征自闭症（autism spectrum disorders，ASD）,又称孤独症，是儿童时期广泛性发育障碍（Pervasive Developmental Disorder，PDD）中最为典型和常见的一种疾病，它的主要特征就是严重孤独、缺乏情感反应、语言发育障碍和刻板重复动作。 ASD不是单一疾病，而是涵盖三种病症的谱系，即(1) 阿斯伯格症，(2) 自闭症和 (3) 未另行说明的广泛性发育障碍 (PDD-NOS)。值得注意的是，ASD可能与其他神经发育障碍共存，例如ADHD或合并症，例如焦虑症、抑郁症、癫痫和听力障碍。
展开剩余83%据估计，全球有 5200 万例自闭症患者，患病率约为 1/132 。而《中国自闭症现状分析报告》指出，我国自闭症发病率约为1/100，相当于每100个孩子中，就有1位是自闭症。自闭症占我国儿童精神残疾首位，具备极高致残率、高发病率等特点。
在1943年这个概念被提出以前，人们把自闭症儿童称作是“被魔鬼偷去了灵魂的孩子”。而现在，人们把他们描述为：住在遥远星球的孩子或星星的孩子。
自闭症病程可持续一生，难以逆转，给患者家庭和社会都造成巨大的经济和社会负担。
目前ASD目前ASD的早期干预以教育训练为主，目的在于改善核心症状，促进智力发展，培养生活能力，改善生活质量。这些传统的治疗手段，仅能使极少数的患者回归社会，大部分患者仍然处于生活难以自理的状态。还需要患者家庭以及社会付出难以承受的精神和经济方面双重的巨大压力。因此，人们迫切需要找到一种可有效改善自闭症症状的治疗方法。干细胞疗法，可能是目前治疗孤独症的新选择。
02干细胞的治疗机制有科学家提出，自闭症的病根与脑内神经元受损和颅内供血不足有一定关联。而干细胞可以调节机体免疫功能，并通过自身分化和分泌细胞因子和神经肽刺激新生血管形成，改善脑内缺血缺氧状态，激活和修复脑内受损的神经细胞，从而减轻患者自闭症的症状。
许多神经及精神领域疾病的治疗都有干细胞的身影，涉及脑瘫、获得性听力缺损、儿童脑卒中、发育迟缓等。研究显示，干细胞移植治疗自闭症具有潜在的应用前景，且安全性良好，植入的干细胞主要可以通过两种机制调节异常的免疫系统：
（1）细胞间接触激活机制。通过该机制移植的干细胞将促炎巨噬细胞转变为抗炎巨噬细胞；
（2）旁分泌分泌活性。通过这些机制，干细胞可以同时平衡免疫系统畸变，同时激活受损组织内的内源性恢复机制，有助于功能缺陷的恢复。
除此之外，研究人员表示，间充质干细胞还具有迁移到损伤部位的能力，并在一定程度上改善和修复神经系统的结构，从而改善自闭症谱系障碍受损的大脑功能。
干细胞移植尤其是脐带间充质干细胞移植能够有效改善自闭症症状，对儿童自闭症具有治疗作用——社交能力增强、沟通能力提高、临床症状减轻等利好表现。
03干细胞治疗自闭症临床案例在多个临床案例中，经过干细胞治疗后，自闭症患者显示在多方面功能均得到了改善，这无疑展现出了干细胞巨大的治疗潜力。
美国CNN电视台也曾报道过佛罗里达州罗克利奇市的一个脐带血干细胞减轻儿童自闭症症状与行为的临床试验。
美国杜克大学Joanne Kurtzberg 教授团队以脐带间充质干细胞对12名自闭症儿童进行了相关治疗，结果显示，其中的6人有不错的症状改善，至少有2项评估结果表现良好。
这项研究结果被发表在Stem Cells Translational Medicine 上。
研究发现，间充质干细胞（MSC）是一种未分化的多能干细胞，具有免疫调节和改善脑内微循环的功能，被证明可调节神经炎症，提供神经保护作用并增强突触功能。
这项研究招募了 12 名 4-9 岁的自闭症儿童，分 3 组进行剂量倍增研究。患儿分别接受 1-3 次治疗，每次间隔 2 个月，静脉输注每公斤体重 2×106 个细胞的脐带 MSC。
输注完成后、6 个月时、12 个月时分别进行结果评估，其中有 VABS-3、PDDBI、CGI-I 三种量表，前两种由患者家属完成，后一种由临床医师完成。研究结果显示，50%的患者(6/12)在3项测评中至少有2项有改善，33%(4/12)的患者有3项改善。
在《ASIA-PACIFIC PSYCHIATRY》国际期刊上，也曾报道过一篇关于干细胞治疗儿童自闭症的一项临床试验，实验结果体现出了干细胞良好的治疗潜力。
在经患者及家人知情同意后，研究人员将共32名自闭症患者（包括男性27例，女性5例），随机分配到干预组和对照组。干预组在1个月内接受2次自体间充质干细胞鞘内注射，（第一次，注射0.5-1 × 10^8自体间充质干细胞；1个月后，再次注射0.3-0.5×10^8自体间充质干细胞）。
同时。两组均接受了自闭症康复治疗，包括感觉运动增强、听觉训练、职业治疗、言语治疗、音乐治疗和锻炼。此外，所有患者均接受利培酮治疗。
在基线以及干预后6个月和12个月时，研究人员使用儿童自闭症评定量表(CARS)、Gilliam自闭症评定量表第二版(GARS-II)和临床总体印象 (CGI)对患者进行评估发现，在干预后 12个月，两组之间存在显著差异(P =0 .049)。在第12个月时，干预组的CGI疾病严重程度评分与基线的平均差异显着更高(P =0 .004)，这表明干预组的症状临床改善程度更高。
目前，自闭症的传统治疗仍以药物和行为疗法等为主，治疗效果比较有限。干细胞作为一种自闭症治疗的新型前沿疗法，已经有越来越多的临床试验证明了其治疗自闭症的有效性。随着临床研究的进一步开展，相信干细胞技术能造福更多的自闭症家庭！
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